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๊น€์ข…ํ•„ ๊ต์ˆ˜ํŒ€, ์„ธ๊ณ„ ์ตœ์ดˆ ์น˜๋งค ์น˜๋ฃŒ ๊ธฐ์ˆ ๊ฐœ๋ฐœ

๋“ฑ๋ก์ผ 2019.03.13. ์กฐํšŒ 6455

 

๋™๊ตญ๋Œถฤว๊™๊ต ์ด๊ณผ๋Œถฤว๊™ ํ™”ํ•™๊ณผ ๊น€์ข…ํ•„ ๊ต์ˆ˜ ์—ฐ๊ตฌํŒ€์€ ์ตœ์‹  ์œ ์ „์ž ๊ฐ€์œ„๋กœ ์•Œ๋ ค์ง„ ํฌ๋ฆฌ์Šคํผ (CRISPR/Cas9) ๊ธฐ๋ฐ˜ ์œ ์ „์ž ๊ฐ€์œ„ ๋‚˜๋…ธ์ปดํ”Œ๋ž™์Šค๋ฅผ ์ œ์ž‘ํ•ด ์•Œ์ธ ํ•˜์ด๋จธ(์น˜๋งค) ์น˜๋ฃŒ์— ํ™œ์šฉํ• ์ˆ˜ ์žˆ๋Š” ์‹ ๊ธฐ์ˆ ์„ ์„ธ๊ณ„ ์ตœ์ดˆ๋กœ ๊ฐœ๋ฐœํ–ˆ๋‹ค๊ณ  ๋ฐœํ‘œํ–ˆ๋‹ค. ์ด๋ฒˆ ๊ธฐ์ˆ ๊ฐœ๋ฐœ๋กœ ์น˜๋งค๋ฅผ ๋น„๋กฏํ•œ ํ‡ดํ–‰์„ฑ ๋‡Œ์งˆํ™˜๋“ค์— ๋Œ€ํ•ด ์œ ์ „์ž ๊ฐ€์œ„๊ธฐ์ˆ ์„ ํ™œ์šฉํ•œ ํ˜์‹ ์  ์น˜๋ฃŒ ๋ฐฉ์•ˆ์„ ์ œ์‹œํ•จ์œผ๋กœ์จ, ํ˜„์žฌ ์˜ํ•™๊ธฐ์ˆ ์˜ ํ•œ๊ณ„๋ฅผ ๋›ฐ์–ด๋„˜์€ ์ฐจ์„ธ๋Œ€ ์žฌ์ƒ์˜๋ฃŒ ์‚ฐ์—…์— ํฐ ๊ธฐ์—ฌ๋ฅผ ํ•  ๊ฒƒ์œผ๋กœ ๊ธฐ๋Œ€๋œ๋‹ค.

ใ…‡ ์ด๋ฒˆ ์—ฐ๊ตฌ ๊ฒฐ๊ณผ๋Š” ์‹ ๊ฒฝ์ƒ๋ช…๊ณผํ•™๋ถ„์•ผ์˜ ์ตœ๊ณ ์˜ ๊ถŒ์œ„๊ฐ€ ์žˆ๋Š” ํ•™์ˆ ์ง€์ธ ๋„ค์ด์ณ ๋‰ด๋กœ์‚ฌ์ด์–ธ์Šค (Nature Neuroscience, IF=19.912, Neurosciences ๋ถ„์•ผ 1์œ„, ์ƒ์œ„ 0.58% ์ด๋‚ด)์— 3์›” 11์ผ (์˜๊ตญ๋Ÿฐ๋˜์‹œ๊ฐ„) ์ž์— ๊ฒŒ์žฌ๋๋‹ค. (์— ๋ฐ”๊ณ : 12์ผ 04์‹œ ํ•œ๊ตญ์‹œ๊ฐ„)

- ๋…ผ๋ฌธ๋ช… : In vivo neuronal gene editing via CRISPR-Cas9 amphiphilic nanocomplexes alleviates deficits in mouse models of Alzheimerโ€™s disease
- ์ €์ž์ •๋ณด : ๊น€์ข…ํ•„ (๋‹จ๋…๊ต์‹ , ๋™๊ตญ๋Œ€ ๊ต์ˆ˜), ๋ฐ•ํ•œ์Šฌ (๋‹จ๋… ์ œ1์ €์ž, ๋ฐ•์‚ฌ๊ณผ์ •)

์œ ์ „์ž ๊ฐ€์œ„ ๊ธฐ์ˆ ์— ๊ธฐ๋ฐ˜ํ•œ ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ๊ธฐ์ˆ ์€ ํ˜„์žฌ ์ „ ์„ธ๊ณ„์ ์œผ๋กœ ๊ฐ€์žฅ ์ฃผ๋ชฉ์„ ๋ฐ›๋Š” ์ตœ์‹  ์ƒ๋ช…๊ณตํ•™ ๊ธฐ์ˆ ๋กœ์„œ, ๋‹ค์–‘ํ•œ ์งˆ๋ณ‘๋“ค์— ๋Œ€ํ•ด์„œ ์ ์šฉ๋  ์ˆ˜ ์žˆ๋Š” ํ˜์‹ ์  ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ ๋ฐ ๊ต์ •๊ธฐ์ˆ ๋กœ์„œ ๊ฐ๊ด‘๋ฐ›๊ณ  ์žˆ๋‹ค. ํŠนํžˆ, ์ƒ์ฒด ๋‚ด์—์„œ ์œ ์ „์ž ๊ฐ€์œ„๋ฅผ ํ™œ์šฉํ•œ ์ƒ์ฒด ๋‚ด ์งˆํ™˜ ์น˜๋ฃŒ์šฉ ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ๊ธฐ์ˆ ์€ ์ƒ์ฒด๋‚ด์˜ ์ž˜๋ชป๋œ ์œ ์ „์ž๋ฅผ ๋ฐ”๋กœ ๊ต์ •ํ•˜์—ฌ ์งˆํ™˜ ์น˜๋ฃŒ์— ํ™œ์šฉํ•  ์ˆ˜ ์žˆ๊ธฐ ๋•Œ๋ฌธ์— ์ฐจ์„ธ๋Œ€ ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ ๊ธฐ์ˆ ๋กœ์„œ ์ฃผ๋ชฉ์„ ๋ฐ›๊ณ  ์žˆ๋‹ค.

ํŠน๋ณ„ํžˆ ๋‡Œ์˜ ์‹ ๊ฒฝ์„ธํฌ๋ฅผ ํƒ€๊นƒ์œผ๋กœ ํ•œ ์œ ์ „์ž ๊ฐ€์œ„ ๊ธฐ๋ฐ˜ ์ƒ์ฒด ๋‚ด ์‹ ๊ฒฝ์„ธํฌ ์œ ์ „์ž ๊ต์ • ์น˜๋ฃŒ๊ธฐ์ˆ ์€ ํƒ€๊นƒ ๋‡Œ ์‹ ๊ฒฝ์„ธํฌ์— ๋Œ€ํ•ด์„œ๋งŒ ์œ ์ „์ž ๊ต์ •์ด ํšจ์œจ์ ์œผ๋กœ ์ด๋ฃจ์–ด์ ธ์•ผ๋งŒ ํ•˜๋Š” ๊ธฐ์ˆ ์ด ํ•„์ˆ˜์ ์œผ๋กœ ์š”๊ตฌ๋˜์–ด ์ง„๋‹ค. ๋”ฐ๋ผ์„œ ๊ทธ ํ™œ์šฉ์˜ ์ค‘์š”์„ฑ์—๋„ ๋ถˆ๊ตฌํ•˜๊ณ  ํ˜„์žฌ๊นŒ์ง€ ์น˜๋ฃŒ์šฉ์œผ๋กœ ํ™œ์šฉ๋  ์ˆ˜ ์žˆ๋Š” ๋‡Œ ์‹ ๊ฒฝ์„ธํฌ๋ฅผ ํƒ€๊นƒ์œผ๋กœ ํ•œ ํšจ์œจ์  ์ƒ์ฒด ๋‚ด ์œ ์ „์ž ๊ต์ •๊ธฐ์ˆ ์ด ๋ฐœํ‘œ๋˜์–ด์ง„๋ฐ” ์—†๋‹ค.

๊น€ ๊ต์ˆ˜ ์—ฐ๊ตฌํŒ€์€ ํŠนํžˆ ๋‡Œ ์‹ ๊ฒฝ์„ธํฌ์— ๋Œ€ํ•œ ์ •ํ™•ํ•˜๊ณ  ํšจ์œจ์ ์ด๋ฉฐ ์•ˆ์ „ํ•œ ์œ ์ „์ž ๊ต์ •์„ ์œ„ํ•ด, ์œ ์ „์ž ๊ฐ€์œ„ ๋‚˜๋…ธ ์ปดํ”Œ๋ž™์Šค(Cas9 Nanocomplex)๋ฅผ ์ œ์ž‘ํ–ˆ์œผ๋ฉฐ, ์ด๋ฅผ ํ™œ์šฉํ•˜์—ฌ ๋‡Œ์‹ ๊ฒฝ์„ธํฌ์—์„œ ํšจ์œจ์ ์œผ๋กœ ์œ ์ „์ž ํ‘œ์  ํƒ€๊นƒํŒ…์„ ์œ ๋„ํ•  ์ˆ˜ ์žˆ๋‹ค๋Š” ๊ฒƒ์„ ์ฆ๋ช…ํ–ˆ๋‹ค. ๋” ๋‚˜์•„๊ฐ€ ์ด ๊ธฐ์ˆ ์„ ํ™œ์šฉํ•˜์—ฌ ์•Œ์ธ ํ•˜์ด๋จธ ์งˆํ™˜ ๋งˆ์šฐ์Šค ๋ชจ๋ธ์— ์ ์šฉํ–ˆ์„ ๋•Œ, ์น˜๋งค ์งˆํ™˜์˜ ์ฆ์ƒ์ด ๋†€๋ผ์šด ์ˆ˜์ค€์œผ๋กœ ์™„ํ™”๋˜๋ฉฐ ์•Œ์ธ ํ•˜์ด๋จธ ์งˆ๋ณ‘ ์ง„ํ–‰์ด ํšจ๊ณผ์ ์œผ๋กœ ์ง€์—ฐ๋จ์„ ๋ณด์—ฌ์คŒ์œผ๋กœ์จ, ์œ ์ „์ž ๊ฐ€์œ„ ๊ธฐ๋ฐ˜ํ•œ ์œ ์ „์ž ๊ต์ • ์น˜๋ฃŒ ๊ธฐ์ˆ ์ด ์น˜๋งค์งˆํ™˜ ์น˜๋ฃŒ์˜ ํ™œ์šฉ๋  ์ˆ˜ ์žˆ์Œ์„ ์„ธ๊ณ„ ์ตœ์ดˆ๋กœ ๋ฐœํ‘œํ–ˆ๋‹ค.

*์œ ์ „์ž๊ต์ •๊ธฐ์ˆ  : ์„ธํฌ ๋‚ด์—์„œ ์›ํ•˜๋Š” ์œ ์ „์ž ์œ„์น˜์— ์œ ์ „์ž ํŽธ์ง‘์„ ๊ฐ€๋Šฅํ•˜๊ฒŒ ํ•˜๋Š” ๋ฐ”์ด์˜ค ๊ธฐ์ˆ 

*์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ๋ฒ• : ์œ ์ „์ž์˜ ๋Œ์—ฐ๋ณ€์ด์— ์˜ํ•œ ๊ธฐ์ „์„ ์ •์ƒ์œผ๋กœ ๋Œ๋ฆฌ๊ธฐ ์œ„ํ•ด ๋Œ์—ฐ๋ณ€์ด๋ฅผ ์œ ์ „์ž ๊ต์ • ๊ธฐ์ˆ ์„ ํ†ตํ•ด ์ •์ƒ์œผ๋กœ ๋Œ๋ฆฌ๊ฑฐ๋‚˜, ๋ฐœํ˜„ ๋Ÿ‰์„ ์–ต์ œ์‹œ์ผœ ์น˜๋ฃŒ ํ•˜๋Š” ๋ฐฉ๋ฒ•

*ํฌ๋ฆฌ์Šคํผ CRISPR/Cas9 : ์œ ์ „์ž ํŽธ์ง‘ ๋„๊ตฌ ์ค‘ ํ•˜๋‚˜. ๋ฐ•ํ…Œ๋ฆฌ์•„์˜ ๋ฉด์—ญ ์ฒด๊ณ„์—์„œ ์œ ๋ž˜ํ•œ DNA ์ ˆ๋‹จ ํšจ์†Œ๋กœ, ํŠน์ •ํ•œ ์—ผ๊ธฐ์„œ์—ด์„ ์ธ์‹ํ•˜์—ฌ ์ž๋ฅผ ์ˆ˜ ์žˆ๋Š” ๋„๊ตฌ

*์œ ์ „์ž๊ฐ€์œ„ : ํŠน์ • ์—ผ๊ธฐ์„œ์—ด์„ ์ธ์ง€ํ•˜์—ฌ ํ•ด๋‹น ๋ถ€์œ„์˜ DNA๋ฅผ ์ ˆ๋‹จํ•˜๋Š” ์œ ์ „์ž ํŽธ์ง‘๊ธฐ์ˆ  (Gene editing) ๊ธฐ์ˆ ์„ ๋งํ•œ๋‹ค. ์œ ์ „์ž์˜ ํŠน์ • ์„œ์—ด์˜ ์œ„์น˜๋ฅผ ์„ ์ •ํ•˜๋ฉด genome ์˜ ์–ด๋А๊ณณ์ด๋‚˜ ์ž์œ ์ž์žฌ๋กœ ์งค๋ผ๋‚ผ์ˆ˜ ์žˆ์–ด ์ธ๊ฐ„ ์„ธํฌ ๋ฐ ๋™์‹๋ฌผ ์„ธํฌ์˜ ์œ ์ „์ž์˜ ์žฌ์กฐํ•ฉ ๋ฐ ์งˆ๋ณ‘ ์œ ์ „์ž ๊ต์ •์— ํ•ต์‹ฌ์ ์œผ๋กœ ํ™œ์šฉ๋ ์ˆ˜ ์žˆ๋‹ค.

์ด๋ฒˆ ์—ฐ๊ตฌ๋Š” ๊ธฐ์กด์˜ ์น˜๋งค ์น˜๋ฃŒ์ œ๋ฅผ ๋Œ€์ฒดํ•  ์ˆ˜ ์žˆ๋Š” ์œ ์ „์ž ๊ฐ€์œ„ ๊ธฐ๋ฐ˜ ํšจ๊ณผ์ ์ธ ์น˜๋งค ์น˜๋ฃŒ์šฉ์œผ๋กœ ํ™œ์šฉ๋  ์ˆ˜ ์žˆ์œผ๋ฉฐ, ์ด์™ธ ๋‹ค์–‘ํ•œ ํ‡ดํ–‰์„ฑ ๋‡Œ ์งˆํ™˜๋“ค์— ๋Œ€ํ•œ ์œ ์ „์ž ๊ฐ€์œ„ ๊ธฐ๋ฐ˜ ์œ ์ „์ž ๊ต์ • ์น˜๋ฃŒ ๊ธฐ์ˆ ์˜ ์‹ค์šฉํ™”๋ฅผ ๋†’์—ฌ ๊ฒฝ์ œ์  ํŒŒ๊ธ‰ํšจ๊ณผ๊ฐ€ ํด ๊ฒƒ์œผ๋กœ ๊ธฐ๋Œ€ํ•˜๊ณ  ์žˆ๋‹ค. ๊น€ ๊ต์ˆ˜ ์—ฐ๊ตฌํŒ€์€ โ€œ์ด๋ฒˆ ์—ฐ๊ตฌ๊ฒฐ๊ณผ๋ฅผ ๋ฐ”ํƒ•์œผ๋กœ, ํ–ฅํ›„ ์ตœ์‹  ์œ ์ „์ž ๊ต์ •๋ฒ•์˜ ํ•ต์‹ฌ ๋ถ„์•ผ์ธ CRISPR/Cas9 ๊ธฐ๋ฐ˜ ์ƒ์ฒด ๋‚ด ์œ ์ „์ž ๊ต์ • ์น˜๋ฃŒ ๊ธฐ์ˆ  ์—ฐ๊ตฌ์˜ ์„ธ๊ณ„์  ๊ธฐ์ˆ  ์„ ๋„๋ฅผ ์ด์–ด๊ฐˆ ๊ฒƒโ€์ด๋ผ๊ณ  ๋ฐํ˜”๋‹ค.