๋๊ตญ์์
๊น์ข ํ ๊ต์ํ, ์ธ๊ณ ์ต์ด ์น๋งค ์น๋ฃ ๊ธฐ์ ๊ฐ๋ฐ

๋๊ตญ๋ถฤว๊๊ต ์ด๊ณผ๋ถฤว๊ ํํ๊ณผ ๊น์ข
ํ ๊ต์ ์ฐ๊ตฌํ์ ์ต์ ์ ์ ์ ๊ฐ์๋ก ์๋ ค์ง ํฌ๋ฆฌ์คํผ (CRISPR/Cas9) ๊ธฐ๋ฐ ์ ์ ์ ๊ฐ์ ๋๋
ธ์ปดํ๋์ค๋ฅผ ์ ์ํด ์์ธ ํ์ด๋จธ(์น๋งค) ์น๋ฃ์ ํ์ฉํ ์ ์๋ ์ ๊ธฐ์ ์ ์ธ๊ณ ์ต์ด๋ก ๊ฐ๋ฐํ๋ค๊ณ ๋ฐํํ๋ค. ์ด๋ฒ ๊ธฐ์ ๊ฐ๋ฐ๋ก ์น๋งค๋ฅผ ๋น๋กฏํ ํดํ์ฑ ๋์งํ๋ค์ ๋ํด ์ ์ ์ ๊ฐ์๊ธฐ์ ์ ํ์ฉํ ํ์ ์ ์น๋ฃ ๋ฐฉ์์ ์ ์ํจ์ผ๋ก์จ, ํ์ฌ ์ํ๊ธฐ์ ์ ํ๊ณ๋ฅผ ๋ฐ์ด๋์ ์ฐจ์ธ๋ ์ฌ์์๋ฃ ์ฐ์
์ ํฐ ๊ธฐ์ฌ๋ฅผ ํ ๊ฒ์ผ๋ก ๊ธฐ๋๋๋ค.
ใ
์ด๋ฒ ์ฐ๊ตฌ ๊ฒฐ๊ณผ๋ ์ ๊ฒฝ์๋ช
๊ณผํ๋ถ์ผ์ ์ต๊ณ ์ ๊ถ์๊ฐ ์๋ ํ์ ์ง์ธ ๋ค์ด์ณ ๋ด๋ก์ฌ์ด์ธ์ค (Nature Neuroscience, IF=19.912, Neurosciences ๋ถ์ผ 1์, ์์ 0.58% ์ด๋ด)์ 3์ 11์ผ (์๊ตญ๋ฐ๋์๊ฐ) ์์ ๊ฒ์ฌ๋๋ค. (์ ๋ฐ๊ณ : 12์ผ 04์ ํ๊ตญ์๊ฐ)
- ๋
ผ๋ฌธ๋ช
: In vivo neuronal gene editing via CRISPR-Cas9 amphiphilic nanocomplexes alleviates deficits in mouse models of Alzheimerโs disease
- ์ ์์ ๋ณด : ๊น์ข
ํ (๋จ๋
๊ต์ , ๋๊ตญ๋ ๊ต์), ๋ฐํ์ฌ (๋จ๋
์ 1์ ์, ๋ฐ์ฌ๊ณผ์ )
์ ์ ์ ๊ฐ์ ๊ธฐ์ ์ ๊ธฐ๋ฐํ ์ ์ ์ ์น๋ฃ๊ธฐ์ ์ ํ์ฌ ์ ์ธ๊ณ์ ์ผ๋ก ๊ฐ์ฅ ์ฃผ๋ชฉ์ ๋ฐ๋ ์ต์ ์๋ช
๊ณตํ ๊ธฐ์ ๋ก์, ๋ค์ํ ์ง๋ณ๋ค์ ๋ํด์ ์ ์ฉ๋ ์ ์๋ ํ์ ์ ์ ์ ์ ์น๋ฃ ๋ฐ ๊ต์ ๊ธฐ์ ๋ก์ ๊ฐ๊ด๋ฐ๊ณ ์๋ค. ํนํ, ์์ฒด ๋ด์์ ์ ์ ์ ๊ฐ์๋ฅผ ํ์ฉํ ์์ฒด ๋ด ์งํ ์น๋ฃ์ฉ ์ ์ ์ ์น๋ฃ๊ธฐ์ ์ ์์ฒด๋ด์ ์๋ชป๋ ์ ์ ์๋ฅผ ๋ฐ๋ก ๊ต์ ํ์ฌ ์งํ ์น๋ฃ์ ํ์ฉํ ์ ์๊ธฐ ๋๋ฌธ์ ์ฐจ์ธ๋ ์ ์ ์ ์น๋ฃ ๊ธฐ์ ๋ก์ ์ฃผ๋ชฉ์ ๋ฐ๊ณ ์๋ค.
ํน๋ณํ ๋์ ์ ๊ฒฝ์ธํฌ๋ฅผ ํ๊น์ผ๋ก ํ ์ ์ ์ ๊ฐ์ ๊ธฐ๋ฐ ์์ฒด ๋ด ์ ๊ฒฝ์ธํฌ ์ ์ ์ ๊ต์ ์น๋ฃ๊ธฐ์ ์ ํ๊น ๋ ์ ๊ฒฝ์ธํฌ์ ๋ํด์๋ง ์ ์ ์ ๊ต์ ์ด ํจ์จ์ ์ผ๋ก ์ด๋ฃจ์ด์ ธ์ผ๋ง ํ๋ ๊ธฐ์ ์ด ํ์์ ์ผ๋ก ์๊ตฌ๋์ด ์ง๋ค. ๋ฐ๋ผ์ ๊ทธ ํ์ฉ์ ์ค์์ฑ์๋ ๋ถ๊ตฌํ๊ณ ํ์ฌ๊น์ง ์น๋ฃ์ฉ์ผ๋ก ํ์ฉ๋ ์ ์๋ ๋ ์ ๊ฒฝ์ธํฌ๋ฅผ ํ๊น์ผ๋ก ํ ํจ์จ์ ์์ฒด ๋ด ์ ์ ์ ๊ต์ ๊ธฐ์ ์ด ๋ฐํ๋์ด์ง๋ฐ ์๋ค.
๊น ๊ต์ ์ฐ๊ตฌํ์ ํนํ ๋ ์ ๊ฒฝ์ธํฌ์ ๋ํ ์ ํํ๊ณ ํจ์จ์ ์ด๋ฉฐ ์์ ํ ์ ์ ์ ๊ต์ ์ ์ํด, ์ ์ ์ ๊ฐ์ ๋๋
ธ ์ปดํ๋์ค(Cas9 Nanocomplex)๋ฅผ ์ ์ํ์ผ๋ฉฐ, ์ด๋ฅผ ํ์ฉํ์ฌ ๋์ ๊ฒฝ์ธํฌ์์ ํจ์จ์ ์ผ๋ก ์ ์ ์ ํ์ ํ๊นํ
์ ์ ๋ํ ์ ์๋ค๋ ๊ฒ์ ์ฆ๋ช
ํ๋ค. ๋ ๋์๊ฐ ์ด ๊ธฐ์ ์ ํ์ฉํ์ฌ ์์ธ ํ์ด๋จธ ์งํ ๋ง์ฐ์ค ๋ชจ๋ธ์ ์ ์ฉํ์ ๋, ์น๋งค ์งํ์ ์ฆ์์ด ๋๋ผ์ด ์์ค์ผ๋ก ์ํ๋๋ฉฐ ์์ธ ํ์ด๋จธ ์ง๋ณ ์งํ์ด ํจ๊ณผ์ ์ผ๋ก ์ง์ฐ๋จ์ ๋ณด์ฌ์ค์ผ๋ก์จ, ์ ์ ์ ๊ฐ์ ๊ธฐ๋ฐํ ์ ์ ์ ๊ต์ ์น๋ฃ ๊ธฐ์ ์ด ์น๋งค์งํ ์น๋ฃ์ ํ์ฉ๋ ์ ์์์ ์ธ๊ณ ์ต์ด๋ก ๋ฐํํ๋ค.
*์ ์ ์๊ต์ ๊ธฐ์ : ์ธํฌ ๋ด์์ ์ํ๋ ์ ์ ์ ์์น์ ์ ์ ์ ํธ์ง์ ๊ฐ๋ฅํ๊ฒ ํ๋ ๋ฐ์ด์ค ๊ธฐ์
*์ ์ ์ ์น๋ฃ๋ฒ : ์ ์ ์์ ๋์ฐ๋ณ์ด์ ์ํ ๊ธฐ์ ์ ์ ์์ผ๋ก ๋๋ฆฌ๊ธฐ ์ํด ๋์ฐ๋ณ์ด๋ฅผ ์ ์ ์ ๊ต์ ๊ธฐ์ ์ ํตํด ์ ์์ผ๋ก ๋๋ฆฌ๊ฑฐ๋, ๋ฐํ ๋์ ์ต์ ์์ผ ์น๋ฃ ํ๋ ๋ฐฉ๋ฒ
*ํฌ๋ฆฌ์คํผ CRISPR/Cas9 : ์ ์ ์ ํธ์ง ๋๊ตฌ ์ค ํ๋. ๋ฐํ
๋ฆฌ์์ ๋ฉด์ญ ์ฒด๊ณ์์ ์ ๋ํ DNA ์ ๋จ ํจ์๋ก, ํน์ ํ ์ผ๊ธฐ์์ด์ ์ธ์ํ์ฌ ์๋ฅผ ์ ์๋ ๋๊ตฌ
*์ ์ ์๊ฐ์ : ํน์ ์ผ๊ธฐ์์ด์ ์ธ์งํ์ฌ ํด๋น ๋ถ์์ DNA๋ฅผ ์ ๋จํ๋ ์ ์ ์ ํธ์ง๊ธฐ์ (Gene editing) ๊ธฐ์ ์ ๋งํ๋ค. ์ ์ ์์ ํน์ ์์ด์ ์์น๋ฅผ ์ ์ ํ๋ฉด genome ์ ์ด๋๊ณณ์ด๋ ์์ ์์ฌ๋ก ์งค๋ผ๋ผ์ ์์ด ์ธ๊ฐ ์ธํฌ ๋ฐ ๋์๋ฌผ ์ธํฌ์ ์ ์ ์์ ์ฌ์กฐํฉ ๋ฐ ์ง๋ณ ์ ์ ์ ๊ต์ ์ ํต์ฌ์ ์ผ๋ก ํ์ฉ๋ ์ ์๋ค.
์ด๋ฒ ์ฐ๊ตฌ๋ ๊ธฐ์กด์ ์น๋งค ์น๋ฃ์ ๋ฅผ ๋์ฒดํ ์ ์๋ ์ ์ ์ ๊ฐ์ ๊ธฐ๋ฐ ํจ๊ณผ์ ์ธ ์น๋งค ์น๋ฃ์ฉ์ผ๋ก ํ์ฉ๋ ์ ์์ผ๋ฉฐ, ์ด์ธ ๋ค์ํ ํดํ์ฑ ๋ ์งํ๋ค์ ๋ํ ์ ์ ์ ๊ฐ์ ๊ธฐ๋ฐ ์ ์ ์ ๊ต์ ์น๋ฃ ๊ธฐ์ ์ ์ค์ฉํ๋ฅผ ๋์ฌ ๊ฒฝ์ ์ ํ๊ธํจ๊ณผ๊ฐ ํด ๊ฒ์ผ๋ก ๊ธฐ๋ํ๊ณ ์๋ค. ๊น ๊ต์ ์ฐ๊ตฌํ์ โ์ด๋ฒ ์ฐ๊ตฌ๊ฒฐ๊ณผ๋ฅผ ๋ฐํ์ผ๋ก, ํฅํ ์ต์ ์ ์ ์ ๊ต์ ๋ฒ์ ํต์ฌ ๋ถ์ผ์ธ CRISPR/Cas9 ๊ธฐ๋ฐ ์์ฒด ๋ด ์ ์ ์ ๊ต์ ์น๋ฃ ๊ธฐ์ ์ฐ๊ตฌ์ ์ธ๊ณ์ ๊ธฐ์ ์ ๋๋ฅผ ์ด์ด๊ฐ ๊ฒโ์ด๋ผ๊ณ ๋ฐํ๋ค.